이번에 Verge가 알렉시온과 업프론트만 $42M(약 550억)에 달하는 계약을 체결하는데 성공했다.
릴리와 맺은 ALS 빅딜이 이제 2년인데, 추가로 러브콜이 들어온 것.
빅파마들은 이 회사의 어떤점이 매력적이기에 굳이 협업을 선택하는걸까?
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신경퇴행성 질환은 중개연구가 잘 안되는 질병중 하나이다.
동물에서는 효과적으로 보여도, 막상 인간에게서는 잘 안통하는 경우가 허다하다.
이 회사는 그 점을 파고들었다.
“신경퇴행성 질환을 치료하려면 세포/동물실험이 아니라, 사람 유래의 데이터를 써야한다”라고.
회사는 ALS, parkinson, frontotemporal 등의 신경퇴행성 질환으로 사망한 환자의 뇌 샘플을 수백-수천개 보유하고있고,
이 샘플을 잘 벼리고 다듬어서 transcriptome, imaging, 기타 오믹스 데이터를 확보했다고 한다.
여기에 인공지능을 결합(?)해서 질환조절에 가장 효과적인 표적을 찾아준다는 것.
핵심 기술은 AI라기보다는 독자적으로 보유한 샘플에 가깝지만,
일반 회사가 구하기에 매우 힘든 샘플이기도 하고,
이를 표적 발굴에 적절한 형태로 구비하는 작업을 잘 해낸모양.
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결국 21년 릴리와의 ALS 치료제 계약을 통해 포텐셜을 입증했고,
실제로 여기서 발굴된 표적이 바로 PIKfyve이다.
이 표적을 저해하면 여러 downstream의 유전자 발현을 조절해서 증상을 개선할 수 있다고 한다.
그리고나서 PIKfyve를 저해하는 물질인 VRG50635 (저분자화합물)을 찾았고,
현재 건강인 1상까지 임상을 진행한 상태다.
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신경퇴행성 질환의 중개연구 성공률이 낮다는 점과,
매우 구하기 힘든 샘플을 다량으로 보유하고 있다는 점이 잘 맞아떨어진 케이스.
다만 앞서 본인들이 주창한 “중개연구의 단점”을 극복했는지는 아직 증명되지 않았다.
올해 4분기에 시작하는 POC 결과까지 봐야 알 수 있을 것.
그리고 당연하게도, 시장에서는 확실히 사람에게 가까운 결과를 선호한다.
- 데이터보다는 세포를, 세포보다는 동물을, 동물보다는 사람을.
P.S.
이번 알렉시온과 맺은 계약은 아직 질환이 공개되지 않았다. 알렉시온의 최근 파이프라인에 아직까지 신경퇴행성이나 신경근육질환은 없었는데, 어떤 질환을 표적할 지 궁금하다.
Armando Maynez
Engineer, industry executive, research enthusiast. Avid learner with diverse interests in coding, machine learning, artificial intelligence and reinforcement learning. 17+ years of experience working in multinational corporations.
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